研究目的

杜氏肌肉萎縮癥也稱杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良癥 (DMD) 是一種神經(jīng)肌肉疾病，可導(dǎo)致慢性呼吸功能不全和呼吸衰竭。使用家庭無(wú)創(chuàng)通氣 (NIV，無(wú)創(chuàng)通氣呼吸機(jī)) 與改善結(jié)果有關(guān)，包括降低死亡率。盡管無(wú)創(chuàng)通氣很重要，但促進(jìn)無(wú)創(chuàng)通氣呼吸機(jī)最佳使用的因素和不依從的決定因素尚未得到嚴(yán)格檢查。此外，鑒于杜氏肌肉萎縮癥的呼吸問(wèn)題跨越兒童期和成年期，因此需要對(duì)寬泛年齡組進(jìn)行檢查。本研究的目的是 (1) 評(píng)估無(wú)創(chuàng)通氣呼吸機(jī)在包括兒童和成人在內(nèi)寬泛杜氏肌肉萎縮癥患者中的使用情況； (2) 確定無(wú)創(chuàng)通氣呼吸機(jī)使用時(shí)間和無(wú)創(chuàng)通氣呼吸機(jī)不依從的生物學(xué)和社會(huì)經(jīng)濟(jì)學(xué)決定因素。

方法

我們對(duì) 2016 年 2 月至 2020 年 2 月期間在相關(guān)兒科和成人神經(jīng)肌肉疾病診所接受評(píng)估的所有杜氏肌肉萎縮癥患者進(jìn)行了回顧性研究。無(wú)創(chuàng)通氣呼吸機(jī)的使用是根據(jù)設(shè)備下載客觀數(shù)據(jù)確定的。我們先驗(yàn)地將不依從定義為每晚使用 <4 小時(shí)，量化為在診所就診后 6 個(gè)月內(nèi)的 30 天內(nèi)低于此閾值的夜晚百分比。我們還評(píng)估了這段時(shí)間內(nèi)無(wú)創(chuàng)通氣呼吸機(jī)的平均使用時(shí)間。檢查的預(yù)測(cè)因素包括人口統(tǒng)計(jì)學(xué)、社會(huì)決定因素和肺功能。

結(jié)果

確定了 33 名杜氏肌肉萎縮癥患者，其中 29 名（87%）正在使用無(wú)創(chuàng)通氣呼吸機(jī)（13 歲 < 21 歲）。平均年齡為 22.9±6.6 歲（范圍 13-39 歲），BMI 為 23.4±10.4 kg/m2，坐位用力肺活量 (FVC) 為預(yù)測(cè)值的 23%±18%。平均每晚無(wú)創(chuàng)通氣呼吸機(jī)使用時(shí)間為 7.4±3.8 小時(shí)，不依從夜晚的平均百分比為 13%±30%。在單變量分析中，年齡不能預(yù)測(cè)使用情況。用力肺活量較低的患者無(wú)創(chuàng)通氣呼吸機(jī)使用小時(shí)數(shù)較高 (p=0.01)，且呈現(xiàn)不依從下降的趨勢(shì) (p=0.06)。估計(jì)家庭收入較高的患者顯示出使用時(shí)間增加和更少不依從的趨勢(shì)（均 p=0.08）。多變量分析發(fā)現(xiàn)，更高的經(jīng)濟(jì)收入、更高的 IPAP吸入壓和更高的碳酸氫鹽最能預(yù)測(cè)使用時(shí)間的增加。收入較低或用力肺活量較高患者的不依從率更高。

結(jié)論

在這個(gè)成人和兒童杜氏肌肉萎縮癥患者隊(duì)列中，大多數(shù)人在使用無(wú)創(chuàng)通氣呼吸機(jī)。雖然肺功能較差使用小時(shí)數(shù)較高，但所檢查的因素仍無(wú)法解釋顯著的變異性。在一些個(gè)體中觀察到呼吸機(jī)不依從，包括那些已到疾病晚期的個(gè)體。進(jìn)一步的調(diào)查應(yīng)側(cè)重于以患者為導(dǎo)向的評(píng)估結(jié)果，以定義整個(gè)疾病范圍內(nèi)的最佳無(wú)創(chuàng)通氣呼吸機(jī)使用量，并確定應(yīng)對(duì)不依從問(wèn)題的策略。

（葉妮摘自   J Clin Sleep Med. Published Online:May 4, 2021）